網膜色素変性症の遺伝子治療薬開発で提携

最終更新日:2018年10月23日

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臨床工学技士コラム

網膜色素変性症の遺伝子治療薬開発で提携

2016.04.05

製薬企業のアステラス製薬株式会社(東京都中央区、畑中好彦社長)と東北大学発の医療ベンチャーであるクリノ株式会社(宮城県仙台市青葉区、佐竹典明社長)は2月 1日、目の難病である網膜色素変性症を治療することを目的とした遺伝子治療薬「AAV-mVChR1(アデノ随伴ウイルス-改変型ボルボックスチャネルロドプシン1)」の開発・商業化ライセンス契約を締結したことを発表した。

網膜色素変性

網膜色素変性症は、進行性の夜盲(暗順応の障害)、視野狭窄、視力低下などの症状が現れる目の難病で、色覚の喪失や失明にも至るため中途失明原因の3大原因(その他は緑内障、糖尿病網膜症)にも上がっており、3,000~4,000人に1人の割合で発症するとされている。
発症の原因として遺伝子変異が考えられているが、網膜変性に至るメカニズムについてはまだ解明されておらず、効果的な治療法も確立されていないのが現状だ。
(視能訓練士コラム :iPS細胞由来の視細胞で網膜色素変性の治療確立へ、理研も参照)

東北大学発のクリニカルイノベーション(医療革新)

クリノ株式会社は「クリニカルイノベーション」で社会貢献を行うことを企業理念として2007年からスタートした東北大学発のベンチャーだ。
文部科学省の戦略的研究拠点育成プログラム『スーパーCOE』の一環として発足していた東北大学先進医工学研究機構(TUBERO)の研究から生まれたアルツハイマー診断や医療用材料・デバイス開発などの医工学研究成果を事業化し、臨床応用を目指している。

視覚回復の治療法の確立へ

今回の開発対象となっている遺伝子治療薬AAV-mVChR1は、『改変型VChR1』を搭載した「アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクター」で、このAAVベクターは近年の遺伝子研究や治療に活発に用いられている
(臨床検査技師コラム :AADC欠損症患者へ国内初の遺伝子治療、自治医科大も参照)

また『改変型VChR1』は、岩手大学の冨田浩史教授(工学部応用化学生命工学科)らの研究グループが2014年に開発した可視光に応答するタンパク質である。
同研究グループによると、AAV-mVChR1を投与した網膜色素変性症モデルラット実験では『改変型VChR1』がモデルラットの網膜神経節細胞に現われて、光感知能を回復させることに成功している。 そのため、今回のAAV-mVChR1の開発を進めることで将来的に網膜色素変性症患者の視覚を回復させることが期待されているのだ。
アステラス製薬では自社のプレスリリースで、AAV-mVChR1の開発によってアンメットニーズ(まだ満たされていないニーズ)の高い眼科疾患分野における革新的治療の提供を行いたいと発表しており、クリノでは東北発の革新的技術で患者の視覚回復に貢献したいとしている。

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